Podejmując decyzje refundacyjne, opieramy się na badaniach przedstawianych przez producenta

Podczas środowej konferencji prasowej rzecznik Ministerstwa Zdrowia odniósł się do refundacji leku "Zolgensma", czyli najdroższego leku stosowanego w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dzieci. Refundacja obejmuje leczenie tym preparatem dzieci do szóstego miesiąca życia.

"1 września do refundacji wchodzą dwa dodatkowe leki w chorobach rzadkich, dokładniej w rdzeniowym zaniku mięśni. To jest przełom dla pacjentów z SMA. Jeszcze nigdy w historii leczenia SMA w Polsce nie mieliśmy wszystkich pacjentów objętych terapią" – podkreślił Andrusiewicz.

W Polsce, oprócz "Zolgensmy" dostępne są też dwa inne leki przeznaczone dla chorych na SMA – terapia nusinersenem, który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć możliwie jak najwcześniej po rozpoznaniu, podając cztery dawki wysycające. Dawkę podtrzymującą należy podawać następnie raz na cztery miesiące. Terapia nusinersenem finansowana jest od prawie 3,5 roku. Jeżeli pojawią się przeciwskazania do leczenia tym związkiem, to dostępny jest także trzeci lek, który od 1 września br. również będzie objęty refundacją. "Evrysdi" podaje się doustnie i przeznaczony jest dla pacjentów w wieku od dwóch miesięcy.

"Już dziś Narodowy Fundusz Zdrowia przedstawił do konsultacji publicznych zarządzenie prezesa NFZ, które poszerza program lekowy. W okolicach połowy września zakończą się konsultacje i rozporządzenie zostanie podpisane. Co istotne, terapie można stosować od 1 września, czyli to rozporządzenie prezesa będzie działało wstecz" – wyjaśnił rzecznik MZ.

Jak tłumaczył, jeżeli któryś z ośrodków leczących dzieci z SMA będzie chciał zastosować ten lek od 1 września, będzie mógł się skontaktować z producentem, a po wejściu w życie rozporządzenia prezesa NFZ środki wydatkowane zostaną zwrócone. "NFZ zapłaci za każdego pacjenta leczonego w programie lekowym dotyczącym rdzeniowego zaniku mięśni" – dodał.

Odnosząc się do zarzutów, że lek "Zolgensma" jest dla dzieci do szóstego miesiąca życia, zaznaczył, że programu lekowego nie tworzą politycy, liderzy partii, posłowie czy ministrowie.

"Program lekowy powstaje w konsultacji z ekspertami i z lekarzami specjalizującymi się w danej dziedzinie. (...) Jakiekolwiek zarzuty o tym, że program lekowy, zdaniem jakiegoś polityka, czegoś nie przewiduje, to są zarzuty polityczne, ponieważ to nie polityk ma za zadanie tworzyć program lekowy" – mówił.

Andrusiewicz zwrócił uwagę, że producent we wniosku refundacyjnym do danego programu lekowego poinformował o głównym badaniu rejestracyjnym, które było prowadzone w grupie wiekowej od pół miesiąca do blisko 6 miesięcy.

"To było pierwsze badanie rejestracyjne. Badanie trzeciej fazy objęło 22 pacjentów, których średnia wieku to było 3,7 miesiąca. Jest też drugie badanie rejestracyjne przeprowadzone wśród 33 dzieci w średnim wieku 4,1 miesiąca. To jest grupa wiekowa od blisko 2 miesięcy do 6 miesięcy" – wyjaśnił.

Ocenił, że jeżeli ktokolwiek mówi, że jest w stanie wymóc na kimkolwiek, żeby program lekowy został poszerzony, to to jest populizm.

"Nie możemy sobie pozwolić na to, żeby dzisiaj grać najsłabszymi, grać dziećmi, a tak można niestety odebrać ostatnie posunięcia i ostatnie działania liderów niektórych partii politycznych" – wskazał.

SMA (ang. spinal muscular atrophy), czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężka choroba rzadka, w której, z powodu wady genetycznej, stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Brak impulsów nerwowych sprawia, że mięśnie szkieletowe nie są pobudzane, słabną i stopniowo zanikają, co może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu.(PAP)

Autorzy: Aleksandra Kiełczykowska, Rafał Białkowski

ak/ rbk/ joz/