Posłanka Gill-Piątek pyta: Co dalej z dziećmi chorymi na SMA?

O dzieciach chorych na na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) słyszał chyba każdy dzięki zbiórkom na “najdroższy lek świata”, czyli terapię genową. Takich dzieci rodzi się w Polsce ok. 50 rocznie. Dostępna już jest refundowane leczenie Spinrazą, trzeba ją brać przez całe życie. Nadzieję na drogą, ale jednorazową terapię genową, dał rodzicom świeżo utworzony Fundusz Medyczny.

REKLAMA

Jednak aby obie z tych metod zadziałały skutecznie, terapię trzeba zacząć jak najwcześniej. A do tego potrzebna jest diagnoza. Każdy dzień opóźnienia to nieodwracalne zmiany w układzie nerwowym, dzieci przestają chodzić, połykać, w końcu oddychać. Rząd w tym roku zamierzał rozpocząć program przesiewowych badań noworodków pod kątem SMA, jednak na drodze tym planom stanęła wydana 28 grudnia negatywna opinia rządowej Agencji Oceny Technologii Medycznych (AOTMiT) i Terapii. Wynika z niej, że badanie dzieci będzie powodować… za duże koszty leczenia.

Posłanka Hanna Gill-Piątek interweniuje u Ministra Zdrowia.

To jest szok. Tak jak rodzice dzieci chorych na SMA jestem zbulwersowana i zszokowana opinią AOTMIT. Napisano w niej, że wczesna diagnoza dzieci jest nieopłacalna, bo zwiększy koszty leczenia. Że lepiej czekać na nieodwracalne w tej chorobie objawy. To jakby mówić, że trzeba zakazać testów na koronawirusa, póki nie będzie potrzebny respirator. Przy czym skutki SMA nie są do cofnięcia. To kuriozum, coś takiego nigdy nie powinno paść w oficjalnym dokumencie!

- zżyma się posłanka Polski 2050.

Ocenę wydała Rada Przejrzystości działająca przy Prezesie Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (opinia 354/2020). Rada napisała w niej, że badania przesiewowe na SMA są nieopłacalne ekonomicznie, poprosiła też o znaczne poszerzenie dokumentacji.

AOTMiT wychodzi ze swojej roli, bo decyzja o refundowaniu leczenia dzieci chorych na SMA w Polsce zapadła, kiedy w styczniu 2019 roku NFZ zaczął refundować nursinersen czyli Spinrazę. Rozumiem, że AOTMIT prosi o uzupełnienie dokumentacji, ale mieli na to wiele tygodni. Tymczasem 3 dni przed planowym startem programu napisali, że z jednej strony przy diagnozie po objawach u dzieci zachodzą nieodwracalne już zmiany w układzie nerwowym, a z drugiej strony, że badania przesiewowe na SMA wygenerują ogromne koszty leczenia, bo trzeba będzie zdiagnozowane dzieci leczyć. Nie wiem, jak coś takiego można

– mówi Hanna Gill-Piątek, posłanka Polski 2050 Szymona Hołowni.

Jestem w kontakcie z Ministerstwem Zdrowia od dawna w sprawie włączenia SMA do badań przesiewowych, upewniałam się też podczas prac Komisji Finansów, że w budżecie państwa na 2021 rok jest zapewnione dostateczne finansowanie ze strony Ministerstwa Zdrowia. Wierzę, że im też zależy na włączeniu tej choroby do programu badań przesiewowych, ale rodzice i pediatrzy są bardzo zaniepokojeni opinią AOTMiT. Dlatego poprosiłam Ministerstwo o wyjaśnienia, jakie dalsze kroki podejmą.

– dodaje polityczka.

Każdy tydzień opóźnienia startu programu w wyniku opinii AOTMiT z 28 grudnia 2020 to statystycznie jedno dziecko pozbawione diagnozy w pierwszych tygodniach życia. Badania przesiewowe na SMA są prowadzone w wielu krajach, m.in. USA, Australii, Kanadzie, Francji, Wielkiej Brytanii, krajach skandynawskich. W Niemczech w tym roku przesiewem w tym kierunku mają być objęte już wszystkie noworodki.

Badania przesiewowe na SMA nie miały być samodzielnym programem, Ministerstwo Zdrowia planowało włączyć je do programu badań przesiewowych na lata 2019-2022, w którym dotąd znajdowały się takie choroby jak fenyloketonuria, mukowiscydoza i kilka innych. Według oficjalnych danych pierwsza faza wdrożenia, której start planowano na styczeń 2021 roku i która objąć miała ok. 38% populacji noworodków w 2021 roku, miała kosztować 4,2 mln złotych.

Załącznik: pismo Hanny Gill-Piątek do Ministra Zdrowia